מחלות כרוניות נמצאות במקום השביעי מתוך עשרה גורמי המוות השכיחים ביותר בארה"ב: מחלות לב, סרטן, מחלת אלצהיימר, סוכרת ומחלות ריאות, כבד וכליות כרוניות.
עוד בעניין דומה
מחלות כרוניות נפוצות אלו אחראיות חלקית לירידה הדרמטית האחרונה בתוחלת החיים בארה"ב והן בדרך כלל מופיעות במקביל: 58% מהמבוגרים בארה"ב סובלים משתי מחלות כרוניות או יותר. גם בקרב מבוגרים צעירים (29-20), יותר מחמישית סובלים מכמה מחלות כרוניות במקביל.
שלושה רופאים ממינהל המזון והתרופות האמריקאי (ה-FDA) פרסמו השבוע מאמר דעה בכתב העת New England Journal of Medicine ובו הם סוקרים את דרכי הפעולה של המינהל ביחס למחלות כרוניות.
השלושה, ד"ר הידר ג'י. ווראיך, ד"ר הילרי מרטסון וד"ר רוברט מ. קליף, פותחים את מאמרם בסקירת הפערים המתרחבים בשכיחות הופעת מחלות כרוניות בקרב קהילות מוחלשות, יחסית לאוכלוסיות חזקות וכן בגברים (תוחלת חיים ממוצעת קצרה בשש שנים מזו של נשים), בשני העשורים האחרונים. "אי טיפול במצבים כרוניים עלול להחמיר את המצב הבריאותי של האמריקאים", הם קובעים.
הכותבים מציינים כי מעמדם כרופאים בסוכנות הרגולטורית-מדעית, העוסקת בבריאות הציבור, מספק להם "הזדמנויות לתמוך בפיתוח התערבויות יעילות ונגישות למניעה וטיפול במחלות כרוניות נפוצות ולקדם שימוש בטיפולים מאושרים". במאמר הם סוקרים את האסטרטגיות העומדות לרשותם על מנת להשפיע.
גישות חדשניות לביצוע מחקרים
בשלב הראשון הם עוסקים בשינוי השיטות להפקת ראיות, כלומר באופן שבו ניתן לגזור מסקנות מניסוי לגבי אוכלוסיות גדולות. במחלות כרוניות נפוצות נדרש לעתים שינוי של גישות המשמשות לחקר הבטיחות, היעילות והתועלת הקלינית של תרופות וטיפולים. מחלות אלו דורשות לעתים קרובות טיפול לכל החיים, כלומר תקופות החורגות מאורכם של ניסויים אקראיים מבוקרים. שיעורי היארעות נמוכים יותר, הנובעים משיפורים בטיפול הרגיל, עשויים לחייב ניסויים גדולים יותר (ולכן יקרים יותר) או תלות רבה יותר בביומרקרים ונקודות קצה חלופיות, להערכת היעילות.
כדי להפוך ניסויים אקראיים מבוקרים לנגישים יותר, מציינים הכותבים, יש להימנע מקריטריונים מגבילים מדי להכללה ולפתח גישות חדשניות לביצוע מחקר באוכלוסיות המייצגות יותר את המטופלים שהטיפולים יושמו עליהם.
ניסויים פרגמטיים (כולל אלה המשלבים אלמנטים מבוזרים, כגון שותפויות עם רופאים מקומיים לביצוע הליכים שגרתיים הקשורים לניסויים) עשויים לאפשר מחקר של אוכלוסיות גדולות ומייצגות יותר, שמעקב אחריהן נעשה לתקופות ארוכות יותר ובעלות נמוכה יותר. שיטות אלו יכולות לספק אמצעי לכניסת מוצרים חדשים לשוק תוך שמירה על היתרונות החשובים של אקראיות להסקת מסקנות סיבתיות.
הערכת יעילות תרופות בכלים טכנולוגיים
הכותבים עוסקים גם בגיוס הטכנולוגיה העומדת לרשותם כדי להפיק מסקנות לאחר כניסת מוצר חדש לשוק. הם כותבים כי שיפור השימוש בטכנולוגיה יכול להפוך את המעקב וההערכה לאחר השיווק ליעילים וחסכוניים יותר. נתונים מרישומי בריאות אלקטרוניים יכולים להקל על הערכה לאחר השיווק של טכנולוגיות בריאות ולהפוך את המעקב השגרתי ואת ההערכות התקופתיות לישימים במהלך הטיפול הרגיל, במקום שהמטופלים ידרשו להגיע למרפאות מחקר.
עוד מציינים, כי ניתן למנף את הבינה המלאכותית כדי להפחית את הנטל הקשור למעקב כזה, ליצר ניתוח מידע שאינו אפשרי בזמן האישור של טכנולוגיה וכניסתה לשוק, ולשפר את ההגשה, העיבוד וההערכה של דו"חות בטיחות. כל זאת תוך כדי "הבנה טובה יותר של המגבלות של גישות אלו".
אסטרטגיה נוספת עליה הם כותבים עוסקת בפיתוח גישות קוהרנטיות לסוגיות משותפות למחקר על מחלות כרוניות שונות. לדבריהם, "יש צורך דחוף בסביבת מחקר המאפשרת פיתוח והערכה פרוספקטיביים של ביומרקרים ונקודות קצה חלופיות לתוצאות, כדי להתגבר על האתגר שבו תרופות עם תוצאות מבטיחות בשלב 2 של הניסוי לא נמצאו יעילות בשלב 3 שלו".
ה-FDA ומכוני הבריאות הלאומיים פיתחו יחד את המשאבים, הביומרקרים, נקודות הקצה והכלים האחרים (BEST - Biomarkers, Endpoints, and Other Tools) ואת הטרמינולוגיה והשיטות להפקת ראיות כדי ליידע בדבר החלטות רגולטוריות ובמטרה לתמוך בפיתוח ושימוש יעילים בהתערבויות עבור מחלות כרוניות נפוצות. ה-FDA גם מקדם הערכה של מצב תפקודי ואיכות חיים בכלים מאומתים למדידת תוצאות קליניות, כולל תוצאות שדווחו על ידי מטופלים.
מניעה ראשונית וגיוון אוכלוסיות מחקר
"מניעה ראשונית היא הכלי החיוני ביותר לשיפור הבריאות", נכתב במאמר. "תזונה לקויה ועישון יכולים להחמיר או לתרום להתפתחות של רוב המחלות הכרוניות הנפוצות. מדע וחדשנות טובים יותר בתחומים אלה הם קריטיים. מחקר משופר ומתמשך של הרגלי התזונה של הציבור בארה"ב ונושאים בריאותיים נוספים יכול לעזור לשפר את ההבנה של הקשרים בין תזונה ומחלות ולהנחות מדיניות תזונה. בנוסף, יהיה צורך לעודד פיתוח של מוצרים ואסטרטגיות קליניות שיכולים לסייע במאבק בעישון, תוך שילוב הערכה חזקה של גישות טיפוליות".
קידום חדשנות ממוקדת מטופל הוא נושא נוסף שכותבי המאמר מתייחסים אליו ובעיקר בקרב אוכלוסיות חלשות שבאופן לא פרופורציונלי למספרן באוכלוסיה חולות יותר במחלות כרוניות נפוצות. בין הכלים המוצעים: גיוון אוכלוסיות מחקר, בדיקות אבחון של שינויים באורח החיים הנדרשים במחלות כרוניות ומסגרות משופרות לפיתוח ולהערכה של כלי אבחון דיגטליים.
"תקשורת ממוקדת והסברה הם אמצעים חיוניים להבטחת אמון המטופל ומעורבותו, הדרושים ליישום התערבויות כאלו. שיפור הזמינות והנגישות של טיפולים יעילים, כמו גם עקביות של מטופלים בקבלת הטיפול יהיו גם מפתח לשיפור התגובה למחלות כרוניות נפוצות", כותבים המחברים.
יישום אסטרטגיות לטיפול ולאבחון מחלות כרוניות
בחלק האחרון של המאמר הכותבים מתארים כיצד מיישם מינהל המזון והתרופות את דרכי הפעולה המוצעות. "ה-FDA נקט במספר יוזמות בהיקף רחב כדי לתמוך ביעדים אלה. בשיתוף עם סוכנויות ממשלתיות אחרות, אנו תומכים במסלולים ובתשתיות המתמקדים בהקלה על ניסויים גדולים, פשוטים ומעשיים יותר, המתאימים להפקת ראיות מהימנות לפני ואחרי שיווק של בדיקות וטיפולים למחלות כרוניות נפוצות. הסוכנות גם מאחדת טרמינולוגיה הקשורה לניסויים, מפתחת יוזמות ממוקדות למצבים כרוניים, משקיעה במדע וברגולציה, ומשתמשת בסמכותה להשיג ראיות לאחר אישור הטיפול ולדרוש ניסויים מאששים להתערבויות, במידת הצורך".
לדברי הכותבים הושגה התקדמות משמעותית בגיוון אוכלוסיות בניסויים קליניים והם אף מפרטים את הגידול בשיעור הנשים והשחורים המשתתפים בניסויים אלה. הם מוסיפים כי "ה-FDA פרסם הנחיות שיגדילו את הרישום לניסויים בקרב חולים בני הגיל השלישי, שסובלים ממספר מחלות כרוניות, והקים את התכנית לפיתוח תרופות ממוקדות מטופל, כדי להבטיח שנקודות המבט של המטופלים יהיו מרכזיות בפיתוח והערכת תרופות".
בהמשך הם מתארים את המעורבות של הסוכנות בתחומי מניעה – תזונה ועישון. בין השאר מזכירים את תיקון התווית על מוצרי מזון, כך שתכלול התייחסות לתוספת סוכרים ונתרן, את ההגדרה המחודשת של קריטריונים למוצר שישווק כ"בריא" והצעה מאפריל 2022, לאסור על ייצור ומכירה של סיגריות מנטול וסיגרים בטעמים, הפופולריים בקרב צעירים ואפריקאים-אמריקאים ושניתן למנוע משמעותית את תרומתם לתחלואה ולתמותה. "בנוסף, ה-FDA מתכנן להציע להפחית את רמות הניקוטין בסיגריות לרמות שמצמצמות למינימום את פוטנציאל ההתמכרות להן או להפוך אותן ללא ממכרות", כתבו.
"השכיחות הרבה של מחלות כרוניות נפוצות מחייבת קיומה של קואליציה רחבה, כזו שתכלול את תעשיות הבריאות הביו-רפואיות והדיגיטליות, מערכות בריאות, ספקי שירותי בריאות, מטופלים, מעצבי מדיניות וסוכנויות ממשלתיות אחרות. משמעותה של חזית מאוחדת כזו יכולה להיות חברה בריאות ושוויונית יותר'', מסכמים את מאמרם רופאי מינהל המזון והתרופות האמריקאי.
הירשמו לקבלת עדכונים בנושאים שעלו בכתבה
